Học Giả Trung Quốc Công Bố Nghiên Cứu Về Liệu Pháp CAR-T Đầu Tiên Trên Thế Giới: Hy Vọng Mới Cho Điều Trị Bệnh Tự Miễn
Vn-Z.vn Ngày 06 tháng 10 năm 2024, Các nhà khoa học Trung Quốc đã đạt được một bước tiến đột phá trong y học, khi lần đầu tiên trên thế giới, liệu pháp CAR-T từ tế bào của người hiến đã giúp đưa các bệnh tự miễn vào tình trạng thuyên giảm. Nghiên cứu này, do nhóm của Giáo sư Từ Hỗ Tế từ Bệnh viện Trường Chinh Thượng Hải, Đại học Quân y Hải quân và các cộng sự từ Đại học Sư phạm Hoa Đông và Đại học Chiết Giang dẫn đầu, đã được công bố trên tạp chí *Cell* vào ngày 16 tháng 7 năm 2024, và gần đây nghiên cứu đã được đăng tải lên tạp chí khoa học Nature vào ngày 5 tháng 10 năm 2024.
Các tế bào miễn dịch được thiết kế, được gọi là tế bào CAR T (màu vàng), cách mạng hóa phương pháp điều trị một số khối u (màu hồng) và cho thấy triển vọng trong việc điều trị các tình trạng tự miễn dịch. Ảnh: Eye Of Science/Thư viện ảnh Science
Bài báo tiêu đề trên trang web chính thức của Nature vào ngày 5 tháng 10 là một báo cáo có tiêu đề World-first therapy using donor cells sends autoimmune diseases into remission.
Bài báo mà Nature đưa tin đã được đăng trực tuyến trên tạp chí Cell vào ngày 16 tháng 7 năm 2024 (giờ Bắc Kinh). Nghiên cứu này do nhóm của Giáo sư Từ Hỗ Tế từ Bệnh viện Trường Chinh Thượng Hải, Đại học Quân y Hải quân đứng đầu, với sự hợp tác của các nhà nghiên cứu từ Đại học Sư phạm Hoa Đông và Bệnh viện trực thuộc thứ hai của Đại học Y Chiết Giang.
Họ đã sử dụng công nghệ chỉnh sửa gen CRISPR-Cas9 để biến đổi gen các tế bào CAR-T từ người hiến khỏe mạnh, nhắm mục tiêu vào CD19, và phát triển liệu pháp CAR-T thế hệ mới phổ thông từ người hiến. Liệu pháp này đã giúp 3 bệnh nhân mắc bệnh tự miễn đạt được tình trạng thuyên giảm lâu dài.
CAR-T Là Gì?
CAR-T là viết tắt của Chimeric Antigen Receptor T-cell therapy (Liệu pháp tế bào T với thụ thể kháng nguyên chimeric), một phương pháp trị liệu gen tiên tiến sử dụng các tế bào T từ hệ miễn dịch của bệnh nhân để nhận diện và tiêu diệt các tế bào ung thư. Tế bào T sẽ được biến đổi gen để biểu hiện một thụ thể đặc biệt (CAR), cho phép chúng tìm và tiêu diệt các tế bào có biểu hiện kháng nguyên cụ thể.
Trong nghiên cứu này, nhóm nghiên cứu đã sử dụng công nghệ chỉnh sửa gen CRISPR-Cas9 để tạo ra một liệu pháp CAR-T "thế hệ mới" từ tế bào của người hiến, nhằm điều trị cho ba bệnh nhân mắc các bệnh tự miễn như lupus ban đỏ hệ thống và viêm đa khớp dạng thấp. Điều đáng chú ý là tất cả ba bệnh nhân đều đạt được trạng thái thuyên giảm lâu dài, mở ra hy vọng mới trong điều trị các bệnh lý miễn dịch.
Tầm Quan Trọng Của Nghiên Cứu
Theo Nature, thành công ban đầu của liệu pháp này đã mang lại hy vọng cho việc sản xuất quy mô lớn các liệu pháp CAR-T tiên tiến. Phương pháp này có khả năng cung cấp một lựa chọn điều trị mới cho những bệnh nhân mắc các bệnh tự miễn nghiêm trọng mà hiện tại chưa có phương pháp chữa trị hiệu quả. Điều này đánh dấu một bước ngoặt quan trọng trong y học, khi liệu pháp CAR-T không chỉ được ứng dụng trong điều trị ung thư mà còn có tiềm năng lớn trong việc đối phó với các bệnh tự miễn.
Phát biểu từ Bệnh viện Trường Chinh Thượng Hải nhấn mạnh: "Nghiên cứu này không chỉ cung cấp một phương pháp điều trị mới cho những bệnh nhân thiếu các giải pháp hiệu quả, mà còn cho thấy tiềm năng to lớn của liệu pháp CAR-T dạng phổ thông trong tính an toàn và hiệu quả."
Ứng Dụng Trong Tương Lai
Việc sử dụng các tế bào CAR-T từ người hiến có thể giúp giảm bớt khó khăn trong việc tìm nguồn tế bào từ chính bệnh nhân, đồng thời mở ra cánh cửa cho việc điều trị hàng loạt với chi phí thấp hơn. Ngoài ra, sự kết hợp giữa công nghệ CRISPR-Cas9 và liệu pháp CAR-T cũng mang đến khả năng tạo ra các tế bào miễn dịch được thiết kế để tránh phản ứng miễn dịch và kéo dài hiệu quả điều trị.
Với thành công ban đầu này, liệu pháp CAR-T đã bước vào một giai đoạn phát triển mới đầy hứa hẹn, không chỉ cho điều trị ung thư mà còn cho các bệnh tự miễn. Đây là một tin vui lớn cho y học toàn cầu, và sự phát triển tiếp theo của nghiên cứu này sẽ mang lại nhiều hy vọng hơn cho các bệnh nhân trên toàn thế giới.
Các tế bào miễn dịch được thiết kế, được gọi là tế bào CAR T (màu vàng), cách mạng hóa phương pháp điều trị một số khối u (màu hồng) và cho thấy triển vọng trong việc điều trị các tình trạng tự miễn dịch. Ảnh: Eye Of Science/Thư viện ảnh Science
Bài báo tiêu đề trên trang web chính thức của Nature vào ngày 5 tháng 10 là một báo cáo có tiêu đề World-first therapy using donor cells sends autoimmune diseases into remission.
Bài báo mà Nature đưa tin đã được đăng trực tuyến trên tạp chí Cell vào ngày 16 tháng 7 năm 2024 (giờ Bắc Kinh). Nghiên cứu này do nhóm của Giáo sư Từ Hỗ Tế từ Bệnh viện Trường Chinh Thượng Hải, Đại học Quân y Hải quân đứng đầu, với sự hợp tác của các nhà nghiên cứu từ Đại học Sư phạm Hoa Đông và Bệnh viện trực thuộc thứ hai của Đại học Y Chiết Giang.
CAR-T Là Gì?
CAR-T là viết tắt của Chimeric Antigen Receptor T-cell therapy (Liệu pháp tế bào T với thụ thể kháng nguyên chimeric), một phương pháp trị liệu gen tiên tiến sử dụng các tế bào T từ hệ miễn dịch của bệnh nhân để nhận diện và tiêu diệt các tế bào ung thư. Tế bào T sẽ được biến đổi gen để biểu hiện một thụ thể đặc biệt (CAR), cho phép chúng tìm và tiêu diệt các tế bào có biểu hiện kháng nguyên cụ thể.
Trong nghiên cứu này, nhóm nghiên cứu đã sử dụng công nghệ chỉnh sửa gen CRISPR-Cas9 để tạo ra một liệu pháp CAR-T "thế hệ mới" từ tế bào của người hiến, nhằm điều trị cho ba bệnh nhân mắc các bệnh tự miễn như lupus ban đỏ hệ thống và viêm đa khớp dạng thấp. Điều đáng chú ý là tất cả ba bệnh nhân đều đạt được trạng thái thuyên giảm lâu dài, mở ra hy vọng mới trong điều trị các bệnh lý miễn dịch.
Tầm Quan Trọng Của Nghiên Cứu
Theo Nature, thành công ban đầu của liệu pháp này đã mang lại hy vọng cho việc sản xuất quy mô lớn các liệu pháp CAR-T tiên tiến. Phương pháp này có khả năng cung cấp một lựa chọn điều trị mới cho những bệnh nhân mắc các bệnh tự miễn nghiêm trọng mà hiện tại chưa có phương pháp chữa trị hiệu quả. Điều này đánh dấu một bước ngoặt quan trọng trong y học, khi liệu pháp CAR-T không chỉ được ứng dụng trong điều trị ung thư mà còn có tiềm năng lớn trong việc đối phó với các bệnh tự miễn.
Phát biểu từ Bệnh viện Trường Chinh Thượng Hải nhấn mạnh: "Nghiên cứu này không chỉ cung cấp một phương pháp điều trị mới cho những bệnh nhân thiếu các giải pháp hiệu quả, mà còn cho thấy tiềm năng to lớn của liệu pháp CAR-T dạng phổ thông trong tính an toàn và hiệu quả."
Ứng Dụng Trong Tương Lai
Việc sử dụng các tế bào CAR-T từ người hiến có thể giúp giảm bớt khó khăn trong việc tìm nguồn tế bào từ chính bệnh nhân, đồng thời mở ra cánh cửa cho việc điều trị hàng loạt với chi phí thấp hơn. Ngoài ra, sự kết hợp giữa công nghệ CRISPR-Cas9 và liệu pháp CAR-T cũng mang đến khả năng tạo ra các tế bào miễn dịch được thiết kế để tránh phản ứng miễn dịch và kéo dài hiệu quả điều trị.
Với thành công ban đầu này, liệu pháp CAR-T đã bước vào một giai đoạn phát triển mới đầy hứa hẹn, không chỉ cho điều trị ung thư mà còn cho các bệnh tự miễn. Đây là một tin vui lớn cho y học toàn cầu, và sự phát triển tiếp theo của nghiên cứu này sẽ mang lại nhiều hy vọng hơn cho các bệnh nhân trên toàn thế giới.